La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha dado luz verde al medicamento oral Duvyzat (givinostat) para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de seis años en adelante. Este hito marca la primera aprobación de un medicamento no esteroideo para todas las variantes genéticas de la DMD. Duvyzat, un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC), aborda los procesos patógenos reduciendo la inflamación y la pérdida muscular.

La eficacia de Duvyzat se demostró en un estudio de fase 3 de 18 meses, donde los pacientes tratados mostraron una mejora significativa en la función muscular en comparación con el placebo. Además, se observó una disminución en el empeoramiento de la función física, medida mediante la Evaluación North Start (NSAA), una herramienta clave para evaluar la función motora en niños con DMD que pueden caminar. 

Enlace: FDA Approves Nonsteroidal Treatment for Duchenne Muscular Dystrophy | FDA